当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » 赛诺菲注射用伊米苷酶(思而赞)获得CFDA批准

赛诺菲注射用伊米苷酶(思而赞)获得CFDA批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-18  浏览次数:139
摘 要:戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传。戈谢病是一种罕见的、进行性的、危及生命的、

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传。戈谢病是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病,造成骨髓和脏器的功能改变,引起各种相应的临床症状。

  近日,赛诺菲宣布,其注射用伊米苷酶(思而赞)获得CFDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准,增加治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的新适应症。此前,该药已获批用于治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物(http://www.chemdrug.com/)

  关于伊米苷酶

伊米苷酶是一种由DNA基因重组技术人工合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂,后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质,从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。

研究显示,使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显着提高患者生活质量,改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显着改善和提高。
 

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【赛诺菲注射用伊米苷酶(思而赞)获得CFDA批准】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行