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Amicus Therapeutics公司法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2016-06-01 09:47  浏览次数:76
摘 要:Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息,其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准,这是继去年秋季Galafold被FDA

Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息,其法布瑞氏症药物(http://www.chemdrug.com/)Galafold获得欧盟委员会批准,这是继去年秋季Galafold被FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)拒绝之后注入的一支强心剂。

Amicus Therapeutics表示,公司(http://www.chemdrug.com/company/)已经在筹划为德国市场供货事宜,欧洲的其它国家也在该药物第一批商业推广的范围内。据悉该药物获批的消息一经发布,Amicus的股价大涨7%,符合此前分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)师的预计。

追溯到去年10月份,Galafold在美国审批方面遭遇了严重挫折,后来经过缜密的讨论分析,Amicus Therapeutics的管理团队认为他们对Galafold的审批工作过于自信,造成了许多不足,这是导致Galafold被FDA拒绝的主要原因。随后Amicus Therapeutics针对已经得出的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)数据做出了更多的分析和补充,并且设计和实施新试验,以重新获得FDA的认可。当然这造成Galafold在美国上市严重推迟。

Amicus Therapeutics已经是成立了15年的生物技术公司了,总部位于美国新泽西,多年以来经历非常坎坷。2012年,Amicus Therapeutics的一项关键临床试验失败,随后葛兰素史克与其解除了合作关系。这次Galafold在欧洲获批或许可以一定程度上逆转公司这些年发展的不利局面。Amicus Therapeutics目前致力于Galafold在美国以外市场的审批工作,并筹划下一阶段继续进军美国市场。

法布瑞氏症(Fabry disease)是X染色体缺陷的遗传疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积,进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出现,最显着的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。除此之外,下腹部与大腿间的皮肤出现皮疹,出汗减少,角膜呈现辐射状或螺旋状浊斑。随着年龄增长,在成人时期出现肾脏、心血管、脑血管病变,最后进展为肾脏衰竭、心脏合并症、早发性中风。另外,部份的患者会呈现肠胃道不适的症状。

Amicus Therapeutics的CEO John Crowley表示,Galafold的获批意味着公司在罕见病方面的工作获得认可,并为法布瑞氏症患者提供了新的用药选择。

 
 
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