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癌症药物bosutinib或可抑制ADPKD患者囊肿的生长

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-08-28  浏览次数:0
摘 要:ADPKD是一种遗传性疾病,其影响高达1 000人,其特征在于肾脏和其他器官中的囊肿。随着患者的肾体积增加,囊肿生长逐渐丧失肾功能

ADPKD是一种遗传性疾病,其影响高达1 000人,其特征在于肾脏和其他器官中的囊肿。随着患者的肾体积增加,囊肿生长逐渐丧失肾功能,并常发生肾功能衰竭。目前的治疗方法主要是支持性的,例如专注于高血压和其他继发性并发症。

根据即将出版的“美国肾脏病学会杂志”(JASN)上的一项研究显示,bosutinib的癌症药物(http://www.chemdrug.com/)可能会抑制常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者囊肿的生长。研究结果表明,受影响患者可能会采取新的治疗策略,但长期效益尚待确定。

导致ADPKD的遗传突变影响参与各种信号通路的蛋白质,通常涉及称为酪氨酸激酶的酶。因此,由捷克共和国查尔斯大学和普通大学医院的Vladimir Tesar博士领导的团队测试了一种名为bosutinib的研究药物的潜力,该药物抑制了特定的称为Src / Bcr-Abl的酪氨酸激酶。

第2期研究包括ADPKD患者随机分配为1:1:1至bosutinib200 mg /天,bosutinib 400 mg /天或安慰剂。在172名患者中,169名接受了至少一项治疗。较高剂量的bosutinib耐受性良好。

接受bosutinib 200 mg /日的患者与接受安慰剂治疗的患者相比,每年的肾脏增大率降低了66%,与安慰剂组相比,所有接受bosutinib的患者总的肾脏增大率降低了82%。该研究未能证明对肾功能的治疗效果,但是在两年治疗期间,与安慰剂相比,没有证据显示与bosutinib有关的益处。

证实了通过用bosutinib治疗可以减少囊肿的生长,尽管部分剂量依赖的胃肠道副作用(主要是腹泻)可能是ADPKD患者药物进一步发展的重大缺点。“Prof泰萨尔说道。

 
 
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