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治疗亨廷顿病的在研新药IONIS-HTTRx临床1/2a期试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-14  浏览次数:0
摘 要:HD是一种罕见的遗传神经退行性疾病,HD患者的认知能力和运动能力会逐步衰退,最终会因为肺炎、心力衰竭或其它并发症而去世。  

HD是一种罕见的遗传神经退行性疾病,HD患者的认知能力和运动能力会逐步衰退,最终会因为肺炎、心力衰竭或其它并发症而去世。

   日前,Ionis Pharmaceuticals 宣布该公司(http://www.chemdrug.com/company/)治疗亨廷顿病 (HD)的在研新药(http://www.chemdrug.com/)IONIS-HTTRx在临床1/2a期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中显著降低了患者体内的突变亨廷顿蛋白的产生。

  Ionis的合作伙伴罗氏公司(Roche)将行使从Ionis获取开发IONIS-HTTRx的权力,并且进行进一步的临床开发。

关于IONIS-HTTRx

  IONIS-HTTRx是一款靶向编码HTT蛋白的mRNA的反义(antisense)创新疗法。通过与编码HTT蛋白的mRNA结合,IONIS-HTTRx能够降低所有HTT蛋白转译的发生,因此无论编码HTT的基因变异出现在哪里,该药物(http://www.chemdrug.com/)都可以减少有毒性的mHTT的产生。它已经获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局授予的孤儿药资格。

相关研究

  在这项含安慰剂对照,随机的剂量递增临床1/2a期试验中,有46名HD患者接受了HTTRx的治疗。接受HTTRx治疗的HD患者体内mHTT的水平随着接受药物剂量的递增出现相应的下降。同时IONIS-HTTRx在这项临床1/2a期试验中表现出的安全性和耐受性特征支持Ionis和罗氏公司进一步对它进行临床开发。

  根据协议,罗氏公司将支付4500万美元,接手对IONIS-HTTRx的全部后续开发。Ionis和罗氏公司将在2018年上半年的医学会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布本项临床试验的完整结果并且计划将研究结果在医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)科学期刊上发表。
 

 

 
 
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