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试验表明:基因疗法可成功地缓解血友病的患者的各种症状

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-11  浏览次数:0
摘 要:血友病的发生主要是由于人体缺乏一种合成凝血因子的基因导致的,对于这些人群来说,一点小小的创伤都有可能是致命的。  根据最

血友病的发生主要是由于人体缺乏一种合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)凝血因子的基因导致的,对于这些人群来说,一点小小的创伤都有可能是致命的。

  根据最近该发表在最近一期的《New England Journal of Medicine》杂志上的一项临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),基因疗法已经成功地缓解了10名患有血友病的患者的各种症状,该结果能够为患有上述疾病的患者提供一次性根治的治疗希望。

相关研究

在该研究中,10名患者接受了上述疗法。研究结果显示,治疗后一年内相比治疗前一个月,患者的出血情况得到了大幅减轻。其中九名患者不再需要凝血因子治疗,另外一名患者的治疗需求也大幅降低,此外,该疗法并没有给患者带来任何负面效应。

该疗法能够维持的时间仍较短,平均一年而已。其原因在于一些导入新基因的细胞难以在复制之后保留上述基因,因此这一效果可能会随着时间流逝而减弱。不过,在其他人群以及以狗为实验对象的研究中,该疗法的治疗效果能够维持12年之久。

在另外一项研究中,13名患者接受了另外一种类型的基因疗法,结果显示其出血情况得到了显著地改善。

 
 
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