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治疗帕金森病的基因疗进入开发阶段

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-30  浏览次数:0
摘 要:帕金森病是全球第二常见的老年慢性渐行神经退行性疾病,仅次于阿兹海默病。据估计,全世界65岁以上的老年人中,约有1-2%的人受此

帕金森病是全球第二常见的老年慢性渐行神经退行性疾病,仅次于阿兹海默病。据估计,全世界65岁以上的老年人中,约有1-2%的人受此疾病影响。

  近日,伦敦大学学院(UCL)与Synpromics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布合作,为中枢神经系统(CNS)生成一系列合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)基因启动子,开发治疗帕金森病的基因疗法。

目前,左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物(http://www.chemdrug.com/),患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而,长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。

  这种波动分为两种阶段:在“开启”期,患者的运动能力一切正常;而在“关闭”期,患者的运动能力会出现明显下降,甚至连行走都困难。因此,随着疾病的发展,这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。

  Synpromics公司致力于开发新的基因启动子,专门控制治疗基因在神经元的不同亚群中的表达。如果启动子能控制神经元亚群中的基因表达,那么UCL将藉此来开发治疗帕金森病的基因疗法。UCL与Synpromics公司将在未来两年平等合作,创造新的基因启动子。

 

 
 
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