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治疗肌无力综合征药物Firdapse(amifampridine)第二个3期临床试验获得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-28  浏览次数:0
摘 要:LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成,阻

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成,阻碍了电压门控的钾通道。

  今天,Catalyst Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)公开了Firdapse(amifampridine)第二个3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)LMS-003的顶线结果,研究使用10毫克amifampridine磷酸盐片剂治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS) 。

  关于Firdapse

Firdapse为3,4-二氨基吡啶磷酸盐(3,4-DAP),该药物(http://www.chemdrug.com/)获得了FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)颁发的突破性疗法认定和孤儿药资格。并且在欧洲获得批准治疗LEMS。

  相关研究

LMS-003临床试验为随机,双盲的“退出试验”(withdraw trial),其中正在Catalyst扩展项目(EAP)中接受Firdapse的LEMS患者在完成Firdapse或安慰剂(随机分配,1:1)筛选后,被邀请参加LMS-003试验。共有26名患者完成随机治疗。

  该试验的设计为当安慰剂组的症状出现恶化时,研究达到临床显着。该试验的2个共同主要终点为QMG评分和SGI评分。QMG评分是医师评定的半定量评估,由13项评估(每项评分为0至3分)组成的,包括手臂力量,腿部力量,面部和颈部肌肉性能,吞咽 ,说话,握力,强迫呼吸和注视障碍测试,这些评估的总计为QMG评分。SGI评分是患者对他们的LEMS症状满意度评分,从1(糟糕)到7(满意)分。

两项主要终点评分均达到统计学显着(QMG p=0.0004,SGI p=0.0003)。更重要的是,Firdapse组和安慰剂组之间在QMG终点上观测到了6.4分的临床显着差异。

  Firdapse的耐受性良好,并显示出与早期研究相似的安全性。报告的所有p值均基于本次试验中参与治疗的整体意向治疗(ITT)患者人群。前瞻性医生临床总体改善印象(CGI-I)的次要终点达到统计学显着(p=0.0020)。此外,探索性终点结果包括:(1)起立行走三次试验(3TUG)终点达到统计学显着(p=0.0112),(2)QMG-四肢区域终点达到统计学显着(p=0.0010)(3)最令人烦恼的症状(MBS)终点没有达到统计学显着,但呈现出正向趋势(p=0.0572)。

 

 
 
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