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Alnylam公司开发的RNAi疗法Patisiran获得FDA的突破性药物疗法认证

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-22  浏览次数:0
摘 要:遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。遗传性hATTR淀粉样变性病的发病率和死亡率很高,全球

遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。遗传性hATTR淀粉样变性病的发病率和死亡率很高,全球约有5万名患者,这些患者的平均寿命为2.5-15年。

  近日,Alnylam公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其开发的RNAi疗法Patisiran获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)的突破性药物(http://www.chemdrug.com/)疗法认证。

  关于Patisiran

  Patisiran是一种用于治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的ATTR淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)的RNAi疗法。此前公司已经获得了FDA的加速审批认证,Alnylam公司预计将于今年年底完成NDA申请。此外Patisiran在不久前还获得了欧盟EMA的加速审批待遇。

  此次FDA向Patisiran授予突破性药物疗法认证是基于Patisiran九月份宣布的关于hATTR淀粉样变性的临床III期研究。

  本月早些时候,Alnylam与其合作者赛诺菲在法国巴黎公布了此次研究数据。数据显示,患者接受Patisiran治疗18个月后在改良神经病变损害评分(mNIS+7)指标上改善了34%,具有显著性差异,此外患者的其他指标也有了显著改善。

Alnylam开发Patisiran已经有15年的历史,该药物是通过沉默特定的信使RNA来阻断异常TTR的生成。如果Patisiran获批,Alnylam将在美国、加拿大和西欧等国家和地区进行销售,其他市场将由赛诺菲进行商业推广。

 
 
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