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FDA经授口服精准治疗药物Migalastat用于法布里病的快速通道地位

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-20  浏览次数:0
摘 要:  法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病,其病因是alpha-Gal A酶缺乏。这种疾病会导致特定类型脂肪在中枢神经系统、心脏、肾脏及
  法布里病是一种遗传性溶酶体贮积病,其病因是alpha-Gal A酶缺乏。这种疾病会导致特定类型脂肪在中枢神经系统、心脏、肾脏及皮肤组织内的积聚,这种不正常的脂类积聚常会导致身体的衰弱,包括疼痛、肾衰、心脏疾病和中风。

  近日,美国生物技术公司(http://www.chemdrug.com/company/)Amicus Therapeutics表示,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已经授予公司在研口服精准治疗药物(http://www.chemdrug.com/)Migalastat用于治疗具有易感型遗传突变的法布里病的快速通道地位。

  关于Migalastat

  Migalastat通过稳定机体自身功能失调的酶,可以清除具有易感型遗传突变患者积聚在身体中的底物。

  欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局已经完全批准Migalastat(商品名为Galafold)用于成人和 16 岁及以上有易感型遗传突变法布里疾病(alpha-Gal A 酶缺乏)患者的长期一线治疗。另外,migalastat被获得批准的国家还有瑞士、以色列、澳大利亚和加拿大,日本和其它地区的上市申请处在审评中。

  Amicus Therapeutics公司计划在今年第四季度提交migalastat在美国的NDA申请。如果药物符合相关条件,授予快速通道资格后将有机会获得加速批准和优先审评,以加快这类药物的上市进程。快速通道认定还会给予企业(http://www.chemdrug.com/company/)在药物审评过程中与FDA频繁沟通的机会。
 
 
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