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福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化三药组合的一二期临床结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-07-20  浏览次数:0
摘 要:囊肿性肺纤维化(CF)是一个单基因疾病,由CFTR的离子通道功能异常造成,全球约有7万CF病人。  今日(7月20日),福泰公布了一

囊肿性肺纤维化(CF)是一个单基因疾病,由CFTR的离子通道功能异常造成,全球约有7万CF病人。

  今日(7月20日),福泰公布了一系列囊肿性肺纤维化(CF)三药组合的一二期临床结果。增敏剂ivacaftor 、一代修复剂tezacaftor 、分别与三个二代修复剂(VX-440、VX-152 、和VX-659)的三药组合在不同CFTR变异人群显著改善肺功能,比基线对照改善约10个百分点的FEV1。这些组合涵盖最常见的f508del变异人群,估计90%的CF可以受益。

现任美国国立卫生研究院主任Francis Collins是CFTR基因的发现者之一,今天他说这些结果曾是当年大家的梦想。福泰在业界尚未对孤儿药价值充分理解的时候从CF基金会接手ivacaftor的商业开发,并于2012年成功上市。Kalydeco是第一个获得FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)突破性药物(http://www.chemdrug.com/)地位的新药(http://www.chemdrug.com/)

但Kalydeco只有4%的g551d变异患者受益。加入tezacaftor虽然扩大了适用人群,但疗效不如Kalydeco在g551d变异患者显著。今天的三个三药组合都显示类似Kalydeco在g551d变异患者的疗效,而适用人群几乎涵盖所有CF病人。

  福泰的大众常见病丙肝药物Incivek曾是市场吸收最成功的上市新药,上市第一年就销售超过10亿美元。但很快疗效更优异的新一代丙肝药物就把Incivek挤出市场,2013年以白菜价卖给杨森。

  新的支付环境奖励真正创新,据估计这些上述药物组合可能成为40-60亿美元的超重磅药物,福泰公司(http://www.chemdrug.com/company/)现在市值已超300亿美元。

 
 
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