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Amicus公司计划向FDA提交口服型精准医疗药物migalastat的药物申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-07-12  浏览次数:0
摘 要:法布里病是一种遗传性溶酶体贮疾病,由编码-半乳糖苷酶A(-Gal A)的GLA基因突变而引起的。-Gal A的主要生物学功能是降解溶酶体

法布里病是一种遗传性溶酶体贮疾病,由编码α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突变而引起的。α-Gal A的主要生物学功能是降解溶酶体中的特异性脂质,包括球三叶神经酰胺(GL-3,或被称为Gb3)。降低或缺失的α-GalA活性水平导致GL-3在受影响的机体组织中积累,包括中枢神经系统、心脏、肾脏和皮肤。

  研究发现GL-3的进行性积累与法布里病的发病率和死亡相存在关联

  今日(7月11日),药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,计划在2017年第四季度向美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)提交新的药物(http://www.chemdrug.com/)申请(NDA),使用口服型精准医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)药物migalastat治疗法布里病(Fabry disease)。

Migalastat主要用于治疗具有易感型遗传突变(amenable mutation)的法布里病患者。基于专有的体外测定法,易感型遗传突变是对migalastat治疗有反应的突变。该精准医疗药物通过稳定身体自身的功能失调酶蛋白,因此可以清除具有易感突变患者体内累积的疾病源底物(GL-3)。

  Amicus公司表示, 欧盟委员会(EC)已经批准了migalastat,以商品名Galafold®作为成年人和16岁以下青少年的一线长期治疗方案。Migalastat在瑞士和以色列等国家也得到了获批。日本、加拿大和澳大利亚正在对其监管申请进行审评。

Amicus正在根据H部分条款(Subpart H)准备新的NDA提交,其中规定可能获得加速批准(accelerated approval)。Amicus打算将migalastat有效减少致病底物(GL-3)数据,以及已完成临床研究中的总数据打包,用于此次NDA提交。

  关于Amicus Therapeutics  

  Amicus Therapeutics是全球领先的生物技术公司之一,致力于罕见疾病治疗领域。该公司拥有强大的先进疗法,可用于广泛的人类遗传性疾病。Amicus的主要开发项目包括针对法布里病的单一疗法小分子药物伴侣migalastat,以及治疗Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它罕见毁灭性疾病的小分子候选药物。
 

 
 
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