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罗氏A型血友病新药emicizumab临床试验结果良好

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-07-11  浏览次数:0
摘 要:A型血友病是一种遗传性严重疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制并且经常是自发性的出血事件。今日(7月11日),罗氏集团成

A型血友病是一种遗传性严重疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制并且经常是自发性的出血事件。

今日(7月11日),罗氏集团成员Genentech公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,一项3期HAVEN 1研究试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)在体内含有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中评估了每周一次使用在研新药(http://www.chemdrug.com/)emicizumab皮下给药预防(prophylaxis)的功效。

研究结果显示,与按需旁路药物(http://www.chemdrug.com/)(BPA)相比,emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87%(风险率[RR]=0.13,p<0.0001。相关研究发表在了《The New England Journal of Medicine 》医学杂志上。

1984年,Genentech公司的科学家们率先克隆重组因子VIII。20多年来,Genentech公司逐步致力于为血友病患者提供创新的治疗方案。

  关于Emicizumab

  Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体,旨在汇集因子IXa和因子X到一起,激活天然凝血级联所需的蛋白质,并恢复血液凝固过程。Emicizumab单抗可以每周一次通过皮下注射即用型溶液进行给药。

  关于HAVEN 1试验

HAVEN 1是一项随机、多中心、开放标签的3期研究,在体内含有因子VIII抑制剂的血友病A患者中评估了emicizumab单抗预防的疗效、安全性和药代动力学。该研究包括109名患有血友病A(12岁或以上)且有因子VIII抑制剂的患者,他们先前接受了间歇性或预防性旁路剂(BPA)治疗。先前用间歇性旁路试剂(http://www.chemdrug.com/sell/21/)治疗的患者以2:1的方式随机接受emicizumab预防(Arm A)或无预防(Arm B)。以前用旁路试剂预防性治疗的患者接受了emicizumab预防(Arm C)。研究的主要终点是比较emicizumab预防(Arm A)相对于无预防(Arm B)随时间推移的出血次数。次要终点包括所有出血速率、关节出血速率、自发出血速率、目标关节出血速率、健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)相关生活质量(HRQoL)/健康状况等。

来自HAVEN 1的进一步数据显示,在31周的中位观察时间之后,和按需求BPA治疗相比较,更多经emicizumab单抗预防的患者在所有出血测量指标上达到零出血:其中包括了零出血治疗(62.9%对比5.6%)、零自发性出血治疗(68.6%对比11.1%)、零关节出血治疗(85.7%对比50.0%)、零目标关节出血治疗(94.3%对比50.0%)和整体零出血,其中包括所有经治疗和非治疗事件(37.1%对比5.6%)。同时在25周时测量,研究人员还观察到使用两个经过验证的仪器(http://www.chemdrug.com/sell/23/)(Haem-A-QoL和EQ-5D-5L)测量的健康相关生活质量指标(HRQoL)的临床意义和统计学显著性改善。

在另一个研究组(Arm C,n=49)中,先前接受BPA预防的患者接受了emicizumab单抗预防治疗。该组中的一小部分患者曾经参与过非介入性研究(NIS,n=24),允许进行首个两种预防方案的患者内比较分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)(first-of-its-kind intra-patient analysis)。该分析显示,与NIS期间以前的BPA预防相比,接受emicizumab单抗治疗的患者有79%出血降低(RR=0.21,p=0.0003)。

A型血友病患者近三分之一经因子VIII标准治疗后会体内产生抑制剂,使他们面临危及生命的出血危险和长期联合损伤的风险。根据HAVEN 1和HAVEN 2研究中显示的出血减少功效,研究者认为emicizumab有可能对具有抑制剂的A型血友病患者产生有意义的差异性治疗,同时通过每周一次皮下注射治疗还能减少疾病管理负担。

 

 
 
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