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研究表明SMA新药RG7916有助于改善SMN2的功能

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-07-10  浏览次数:0
摘 要:脊髓性肌萎缩症(SMA)又称脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。患有SMA的孩子不能像正常人一

脊髓性肌萎缩症(SMA)又称脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。患有SMA的孩子不能像正常人一样做一些最简单的事情,比如呼吸和吞咽。

  近日,召开在奥兰多召开的SMA会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布的结果显示,脊椎性肌萎缩(SMA)新药(http://www.chemdrug.com/)RG7916有助于改善SMN2的功能。

  RG7916是口服小分子SMN2的修饰剂,目前在二期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)治疗SMA患者。共有43名患者参加了试验。研究显示,随着剂量的增加,SMN2全长/7mRNA比例的剂量增加约为400%。

  目前唯一获得批准治疗SMA的药物(http://www.chemdrug.com/)是百健公司(http://www.chemdrug.com/company/)的Sprinza(nusinersen),Sprinza是由Lonis制药(http://www.chemdrug.com/)公司开发的注射剂,2016年8月,百健公司(Biogen)从Lonis公司购买了Spinraza的独家商业权利。

  RG7916由PTC开发,得到了SMA基金会的赞助。在2011年,罗氏出资3000万美元与PTC公司合作开发RG7916。出于安全的考虑,2015年罗氏放弃了另一个在研新药RG7800的开发。

  幸运的是,RG7916还没有显示安全性方面的缺陷。

 
 
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