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基因药物格利贝拉(Glybera)或将因定价太高和需求不足而退出市场

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-04-25  来源: 科技日报  浏览次数:0
摘 要:  格利贝拉(Glybera)是第一个在西方国家获准上市的基因药物,用于治疗罕见性遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。但据《麻省
  格利贝拉(Glybera)是第一个在西方国家获准上市的基因药物(http://www.chemdrug.com/),用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道,这一历经25年研发才艰难问世的药物,即将因定价太高和需求不足而退出市场。
 
  开发这一药物的荷兰著名生物技术公司(http://www.chemdrug.com/company/)UniQure上周发表声明称,欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期,届时不会重新申请延期。
 
  公司对此给出的理由是,该药的市场需求非常受限,未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。格利贝拉2012年获得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市,对经历系列挫败和安全质疑的基因疗法来说,是具有里程碑意义的重要事件。但该药物当时的定价超乎了人们的想象,其一次疗程价格高达100多万美元,开创了现代处方药价格新纪录,也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。
 
  脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症,因患者血液无法承受任何脂肪颗粒,各种急性胰腺炎反复发作,非常痛苦甚至危及生命。在格利贝拉问世之前,针对该病并无特效药物,只能通过饮食方法控制血脂浓度。而格利贝拉通过一种腺相关病毒(AAV),将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,患者接受治疗后胰腺炎发病率大大降低,并可以放松饮食限制,提高生活质量。
 
  但由于药价太高,医保机构对该药使用费用的相关报销设置了重重障碍,目前只有一位患者接受了该药治疗。
 
  麻省理工学院生物医药(http://www.chemdrug.com/)创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因表示,脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人数本来就不多,每百万人才有一人患病,再加上公众对其效用的质疑一直存在,“一针百万”的定价缺乏充足的论证。“格利贝拉的失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似麻烦,但这或将引来业界对基因药物定价机制的深刻反思。”奎因说
 
 
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