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新药物能够降低亨廷顿氏症患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-26  浏览次数:0
摘 要:  亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病,这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累,科
  亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病,这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累,科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡,随着疾病不断进展,其就会慢慢影响患者的运动、学习、思维和情绪等多种机体行为。

  近日,科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),研究人员所开发的药物(http://www.chemdrug.com/)能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。

  由伦敦大学学院联合伊奥尼斯制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)开发的新型药物或许有望阻断亨廷顿蛋白的产生,此外研究人员还发现,这种新型药物还能够有效减缓亨廷顿患者疾病的进展。

  反义疗法(antisense therapy)

  这种名为Ionis-HTTRx的反义药物是一种反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides),在研究人员解释其工作机制之前,先回顾一下基因是如何发挥作用的。

  我们机体的基因由DNA组成,DNA中包含有促进细胞发挥功能的特殊代码,利用这种信息其就能够制造维持细胞功能的多种蛋白;而反义寡核苷酸则能够干扰DNA和蛋白质之间的关键阶段,即DNA被转化成为信使RNA(mRNA)的过程。

  mRNA类似于DNA,但稳定性却并不如DNA,二者在化学特性上有着明显的不同,其能够作为制造蛋白质的模板,如果去除了mRNA,蛋白质就无法被制造产生,反义寡核苷酸是一种合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)性的DNA片段,其能同mRNAs结合,从而诱发其被切成碎片。

  mRNAs的一个重要特性就是其含有精确编码每一种蛋白质的特殊代码,这就意味着我们可以设计出反义寡核苷酸来特异性地靶向作用蛋白质的产生,实际上,如果靶向作用的基因是突变的,那么你甚至可以靶向作用突变的基因形式。

  目前亨廷顿氏症的临床试验还处于早期阶段,研究人员进行临床试验想阐明是否寡核苷酸能够进入到大脑内部并且降低突变蛋白质的水平;我们并不知道是否研究人员所开发的药物能够减缓疾病进展,但最近研究人员在神经变性疾病中进行的一系列临床试验或许就提供了新的希望。

  然而研究人员对罕见疾病进行的早期小规模临床试验能够提供研究证据来说服一些医学研究资助公司和制药公司进一步深入研究,来早日开发出治疗亨廷顿氏症等多种疾病的新型疗法(药物等) 。
 
 
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