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FDA授予诺华Gilenya(fingolimod)突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-22  浏览次数:0
摘 要:MS是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病,它导致的炎症和组织损伤,会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。  MS主要发病年龄

MS是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病,它导致的炎症和组织损伤,会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。

  MS主要发病年龄在20至40岁,是仅次于创伤的中青年人致残原因。MS在美国影响着大约40万人。

  日前,诺华公司(http://www.chemdrug.com/company/)(Novartis)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予该公司的Gilenya(fingolimod)突破性疗法认定,用于治疗患有复发性多发性硬化症(MS)的少儿患者(10岁及以上)。Gilenya在美国已被批准用于治疗复发性MS成年患者,但尚未批准用于少儿患者。

关于Gilenya

  Gilenya是首个被批准用于治疗复发性MS的口服药(每日一次)。它作为一线的疾病缓解疗法(DMT),有助于减缓由RRMS引起的身体问题,并减少MS发作(复发)的频率,而且因为是口服药,还能让患者免于注射之苦。

  Gilenya在MS患者中发挥作用的机制尚待完全阐明,但可能涉及到降低淋巴细胞向中枢神经系统迁移的效果。已经有多例证据表明,T细胞在介导和调节MS病理过程中起着核心作用。目前认为,Gilenya可能通过与T细胞结合,让其驻留在淋巴结中,从而减少进入中枢神经系统的免疫细胞,降低MS发作次数和对身体机能影响的程度。

  相关研究

  本次3期临床研究PARADIGMS的数据,该研究评估了在患有复发性MS的少儿(10岁或以上)中,采用Gilenya或干扰素β-1a(interferon beta-1a)的安全性和有效性。

  PARADIGMS是第一个专门为患有复发性MS的少儿患者设计的随机对照临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),它是一项双盲、随机、多中心的研究,时间长达2年,随后进行为期5年的开放性标签延长期实验。该研究纳入了215名MS患儿,他们的年龄在10-17岁之间,扩展残疾状态量表(EDSS)评分为0-5.5 。患者随机接受每日一次口服Gilenya(0.5 mg或0.25 mg,取决于患者的体重)或每周一次肌肉注射干扰素β-1a。研究的主要终点是两年内复发的频率(年复发率)。

  研究数据显示,与肌肉注射干扰素β-1a相比,Gilenya的治疗使患儿群体在2年内的复发率(年复发率)降低82%(p <0.001)。Gilenya在本研究中展示的安全性与以前在成人患者中进行的临床试验中观察到的一致。

 
 
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