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FDA授予实验性凝血因子VIII基因疗法SHP654(BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-10-26  浏览次数:0
摘 要:A型血液病是一种罕见的血液疾病,由基因突变引起,导致患者血液中凝血因子VIII活性不足,该因子是一种蛋白,在体内参与止血过程

A型血液病是一种罕见的血液疾病,由基因突变引起,导致患者血液中凝血因子VIII活性不足,该因子是一种蛋白,在体内参与止血过程。A型血友病时最常见的血友病类型。

  近日,英国制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Shire宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。

SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII(BDD-FVIII)专门递送至患者肝脏,之后在肝脏细胞中表达出FVIII并用于控制出血。

  Shire公司预计将在2017年底启动一项I/II期临床研究,评估SHP654的安全性以及用于提高因子VIII活性水平并影响血友病出血的最佳给药剂量。

 
 
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