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AveXis公司最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩获批进入临床试验

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-10-09  浏览次数:0
摘 要:  脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种严重的神经肌肉疾病,症状是运动神经元的丧失,导致进行性肌无力和瘫痪
  脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是一种严重的神经肌肉疾病,症状是运动神经元的丧失,导致进行性肌无力和瘫痪。

  近日,AveXis公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其最新基因疗法治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)获批进入临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)

  该试验计划招募15名六个月以下的SMA患者,采用静脉注射的方式。这些SMA小患者将接受AVXS-001治疗。试验结果预计在2019年公布。此外,AveXis公司还在与美国食品药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))协商,将在今年第四季度开始治疗2型SMA的研究。

  去年12月底,FDA批准了第一个治疗SMA的注射用药Spinraza。Spinraza一上市就取得了令人振奋的成绩。Spinzara目前由百健(Biogen)公司负责推广。

  此外,瑞士制药(http://www.chemdrug.com/)巨头罗氏公司和PTC疗法也在积极推进自己的新疗法。 他们正在全球开发RG7916治疗2/3 型SMA。该新药(http://www.chemdrug.com/)正在进行第2期临床试验。
 
 
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