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RNAi在研新药patisiran治疗3期临床试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-21  浏览次数:95
摘 要:遗传性运甲状腺素蛋白(TTR)介导(hATTR)淀粉样变是一种遗传的、使人逐渐衰弱的、由TTR基因突变引起的致命疾病。hATTR淀粉样病患者

遗传性运甲状腺素蛋白(TTR)介导(hATTR)淀粉样变是一种遗传的、使人逐渐衰弱的、由TTR基因突变引起的致命疾病。hATTR淀粉样病患者从症状发作开始时,平均寿命为2.5 - 15年,对于治疗hATTR淀粉样变的新疗法尚还有很大需求。

Alnylam Pharmaceuticals和赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布,其RNAi在研新药(http://www.chemdrug.com/)patisiran在治疗多发神经病变性遗传性ATTR型淀粉样变的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中取得了极佳的成果,达到了主要终点和所有次要终点。

  Patisiran利用身体的天然机制,降低引起TTR淀粉样变的TTR蛋白的水平。它可以靶向和沉默特定信使RNA,阻碍TTR蛋白生成。可有助于清除周围组织的TTR淀粉样蛋白沉积,并恢复这些组织的功能。

  相关研究

APOLLO 3期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究,旨在评估patisiran在hATTR淀粉样变症患者中的有效性和安全性。

  这项试验在全球19个国家的44个研究地点,招募了225名hATTR多发性神经病变淀粉样变患者,涵盖了39个基因型。患者按2:1的比例随机分配到patisiran治疗组和安慰剂对照组, 在18个月的期间内,每三周静脉注射0.3 mg/kg patisiran。

  这项研究的主要终点是在18个月期间内,修正神经病变损害评分(mNIS + 7)从基线的变化。 mNIS + 7是一个神经损伤的综合测量,评估感觉运动能力、神经传导、反射和自主功能。次要终点包括Norfolk QOL-DN生活质量评分以及机械(http://www.chemdrug.com/sell/22/)力量(NIS-W)、残疾(R-ODS)、步速(10米步行测试)、营养状况(mBMI)和自主症状(COMPASS-31)。探索性终点包括有心脏介入患者的心脏测量,以及测量皮肤淀粉样负荷和神经纤维密度的皮肤活组织检查。对于mNIS + 7和Norfolk QOL-DN测量,较低分数意味着更好的临床结果。

  在18个月期间内,与安慰剂组相比,mNIS + 7从基线明显降低(p小于0.00001),生活质量明显改善(p小于0.00001)。Patisiran治疗组与安慰剂组相比,mNIS + 7损伤评分和生命质量评分的平均值和中位数变化均达到负值,说明在大部分患者和总体患者中都得到改善。5个其他次要终点与安慰剂相比还显示了显著的差异(p小于0.001)。Patisiran的总体安全性令人鼓舞。Patisiran组和安慰剂组有类似比例的不良事件(AEs)(分别为96.6%和97.4%)和严重不良事件(SAEs)(分别为36.5%和40.3%)。

Alnylam公司预计将于2017年底提交首个新药申请,并在不久后推出营销授权申请。从2018年上半年开始,Sanofi Genzyme目前正准备向日本、巴西和其他国家提交patisiran的监管文件。在获得监管部门批准后,Alnylam将在美国,加拿大和西欧商业化patisiran,而Sanofi Genzyme将在世界其他地区商业化该药物(http://www.chemdrug.com/)

 
 
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