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FDA分别给予三款用于罕见疾病治疗药物孤儿药资格的认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-08  浏览次数:0
摘 要:9月5日,美国FDA分别给予三款用于罕见疾病治疗药物孤儿药资格的认定,这三家公司及对应药物分别为:  美国Deciphera Pharmaceu

9月5日,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)分别给予三款用于罕见疾病治疗药物(http://www.chemdrug.com/)孤儿药资格的认定,这三家公司(http://www.chemdrug.com/company/)及对应药物分别为:

  美国Deciphera Pharmaceuticals用于多形性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤治疗的DCC-2618,这是一款pan-KIT及PDGFRα抑制剂;

  美国T细胞免疫疗法开发公司Atara Biotherapeutics的用于巨细胞病毒血症及免疫系统受损伤患者治疗的ATA230,这是一款可以靶向巨细胞病毒所表达抗原的同种异体T细胞免疫疗法,目前正在进行用于巨细胞病毒血症及对抗病毒疗法不耐受患者的临床1期研究及两项临床2期研究中;

  荷兰ProQR Therapeutics用于USH2A基因13外显子突变的乌谢尔综合征治疗的QRX-421,该药物是一款基于RNA技术的寡核苷酸药物,此外,该药物同时获得了欧洲EMA孤儿药资格的认定。

  孤儿药资格的认定是基于小分子或生物制品对于患者数不超过20万的罕见疾病表现出临床疗效及安全性后给予的一项优惠政策。FDA孤儿药认定可以让正在开发的药物获得7年的市场独占期,同时对于临床开发及药物的上司申请都会给予税费的减免。

 
 
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