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FDA授予基因泰克新药emicizumab的优先审评资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-08-25  浏览次数:0
摘 要:  A型血友病是一种严重的遗传性疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制和经常性的自发性出血事件。  以美国数据为例,血
  A型血友病是一种严重的遗传性疾病,病人血液不能正常凝块,导致不受控制和经常性的自发性出血事件。

  以美国数据为例,血友病影响约20000人,其中A型血友病是最常见的形式,而且大约50-60%的患者群体发展到了疾病的严重阶段。

  今天(8月25日),罗氏集团旗下公司(http://www.chemdrug.com/company/)基因泰克公司 宣布, FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已经接受了该公司新药(http://www.chemdrug.com/)emicizumab的生物制剂许可申请(BLA),并颁发了优先审评资格。该药物(http://www.chemdrug.com/)是作为对患有产生因子VIII抑制物的A型血友病(hemophilia A)的成年人、青少年和儿童的预防性治疗。

  2015年9月,FDA已向emicizumab颁发了突破性疗法认定。此次向emicizumab颁发优先审评资格,有望使这款治疗血友病新药早日与患者见面。

  关于Emicizumab

  Emicizumab是一种在研双特异性单克隆抗体,被设计用于联合凝血因子IXa和X,激活天然凝血级联所需蛋白质接触和恢复凝血过程。病人可以接受每周一次皮下注射即用溶液来施用emicizumab单抗。

  相关研究

  Emicizumab的生物制剂许可申请是根据在12岁及以上的成年人和青少年中的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)Haven 1的研究结果,以及在12岁以下儿童中的3期临床研究Haven 1的中期结果。

  在之前公开的Haven 1研究中,与按需旁路药物(BPA)相比,emicizumab单抗预防治疗出血率降低了87%(RR=0.13,p<0.0001);主要终点显示出了临床意义和统计学显著性,也达到了所有12个次要终点。

  Haven 2研究的中期结果与HAVEN 1的积极结果一致。经过12周的观察,研究显示,19名接受emicizumab的儿童中只有一人报告出血。没有关节或肌肉出血的报告。

  Haven 1和Haven 2的数据也已提交给欧洲药物管理局(EMA),并将加速评估审查。下一步,在无论产生或不产生因子VIII抑制物的血友病患者中探索较少给药方案的研究正在进行中。
 
 
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