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FDA授予治疗MPS VI的药物odiparcil孤儿药称号

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-08-15  浏览次数:0
摘 要:  MPS VI是一种罕见的儿童遗传性退行性疾病,其特征是ASB(arylsulphatase B,n -乙酰半乳糖- 4 -硫酸酯酶)存在功能异常。功
  MPS VI是一种罕见的儿童遗传性退行性疾病,其特征是ASB(arylsulphatase B,n -乙酰半乳糖- 4 -硫酸酯酶)存在功能异常。功能异常的ASB会导致细胞、组织和器官中硫酸和硫酸软骨素的积累。患者面部粗、身材矮小、角膜混浊、听力丧失、多路障碍、肝脾肿大、心瓣膜病、肺功能减少,无智力障碍。  

  MPS VI是一种罕见的儿童遗传性退行性疾病,在新生儿中的发病率为1/22.5万人。酶替代疗法(ERT)或造血干细胞移植(HSCT)是当前治疗MPS VI的疗法,但是目前的所有疗法均无法治愈MPS VI。

  昨日(8月14日),专注于开发治疗纤维化药物(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Inventiva宣布,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予治疗MPS VI(Maroteaux-Lamy syndrome,maroteaux - lamy综合征)药物odiparcil孤儿药的称号。

  Inventiva公司相关负责表示,FDA授予odiparcil为治疗MPS VI患者的孤儿药称号是一个重要的里程碑。这表示FDA对odiparcil疗效非常期待。尽管MPS VI有ERT等疗法,但FDA授予odiparcil孤儿药称号,为odiparcil下一步临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的开展带来信心。

 
 
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