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FDA批准Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)用于治疗镰刀型红血球疾病(或镰状细胞病)

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-07-10  浏览次数:0
摘 要:镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,病人红细胞呈异常形状,由平滑的圆圈形状改变为新月形或镰刀形。  据统计,在美国约有10万人

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,病人红细胞呈异常形状,由平滑的圆圈形状改变为新月形或镰刀形。

  据统计,在美国约有10万人患有镰状细胞病,患有镰状细胞病患者的平均预期寿命约为40至60岁。镰状细胞病(SCD)患者的治疗仍然存在很大的医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)需求。

  近日,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)宣布批准了Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)用于治疗镰刀型红血球疾病(或镰状细胞病),该款新药(http://www.chemdrug.com/)由Emmaus Medical公司(http://www.chemdrug.com/company/)研发,适用于五岁及以上患者。

  Endari是FDA批准的首个SCD儿科患者疗法,也是近20年来获得批准用于镰状细胞病患者的首例治疗方法。

研究发现,氧化应激反应的增加在镰状细胞病的病理生理学中起主要作用:它可能导致细胞膜受损,粘附分子的暴露。

  Endari的安全性和有效性在5至58岁患有镰状细胞病患者的随机试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中得到了研究评估,他们在入选试验前12个月内经历两个或多次疾病引发的疼痛。患者被随机分配到使用Endari或安慰剂治疗的小组中,并且在48周内评估了治疗效果。

  与接受安慰剂治疗的患者相比,平均来说,接受Endari治疗的患者通过胃肠外给药麻醉或酮咯酸治疗疼痛的次数减少(中位数3次对比中位数4次);因痛住院次数减少(中位数2次对比中位数3次);入院天数较少(中位数6.5天对比中位数11天)。

  与接受安慰剂的患者相比,接受Endari的患者发生急性胸部综合征(一种因镰状细胞病引起的危及生命并发症)较少(8.6%对比23.1%)。

 
 
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