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欧盟批准Spinraza(Nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-06-06  浏览次数:0
摘 要:脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。百健

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病,在美国,每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。

百健在去年9月分别向美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧盟提交新药(http://www.chemdrug.com/)申请的,FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。欧盟虽然费时较长,但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第一个新药在欧洲上市。

Spinraza的通用名为Nusinersen,是一种反义寡核苷酸,调节运动神经元2(SMN2)的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)(达斯达克代码:IONS)开发,去年8月,百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。

如今,这个批准意味着,百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。SMA根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型:I型,II型,III型和IV型。

患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情,如:呼吸和吞咽。但是,SMA不影响他们思考,学习和与周围的人进行情感交流。

虽然获批,但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为,Spinraza的治疗费用不菲。第一年的治疗费为750,000美元,随后每年的治疗费用为375,000美元。

除了Spinraza,欧盟还同时批准了BioMarin制药(纳斯达克代码:BMRN)的Brineura cerliponase alfa,治疗Batten病2型神经元类蜡状脂褐质炎(CLN2)。

Batten病影响12,500人中的一个,患者的生存预期比正常人要短。

今年4月,FDA也批准了这款治疗CLN2的首个新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1(TPP1)的酶替代疗法。

 
 
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