当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » FDA:批准Kalydeco(ivacaftor)用于治疗囊肿性纤维化

FDA:批准Kalydeco(ivacaftor)用于治疗囊肿性纤维化

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-05-23  浏览次数:0
摘 要:囊肿性纤维化是一种罕见的疾病,全美大约有30000名患者,该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。  美国FDA在参考了Kalydeco

囊肿性纤维化是一种罕见的疾病,全美大约有30000名患者,该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。

  美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后,批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)的患者,该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变,扩展到33个。

FDA药物(http://www.chemdrug.com/)评价及研究中心主任Janet Woodcock表示,由于携带特定囊肿性纤维化基因突变的病人数量很少,导致临床研究难以开展。因此,我们从精准医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)的角度出发,寻找替代方法来寻找可能对Kalydeco产生响应的基因突变。而体外细胞模型的实验数据与早期临床数据有良好的对应关系,使得研究者可以通过体外研究的数据来推测携带不同突变的患者对药物的响应情况。
 
  Kalydeco由总部位于波士顿的Vertex制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)开发。可用于治疗2岁以上携带有CFTR基因突变的患者。此次Kalydeco适应人群的扩大,将惠及约900名囊肿性纤维化患者。病人在接受Kalydeco治疗前,需接受测序检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/),以确定是否携带CFTR突变。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【FDA:批准Kalydeco(ivacaftor)用于治疗囊肿性纤维化】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行