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百健罕见病治疗药物Spinraza获得CHMP批准用于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-04-25  来源:新浪医药新闻  浏览次数:0
摘 要:由百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧

由百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)合作开发的一款罕见病治疗药物(http://www.chemdrug.com/)Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)人用医药(http://www.chemdrug.com/)产品(http://www.chemdrug.com/invest/)委员会(CHMP)已发布一份积极意见,支持批准Spinraza用于脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。CHMP通过加速审评程序对Spinraza进行了审查。加速审批程序是EMA的一种药品监管机制,旨在促进患者对药品的及早获取,以填补未获满足的医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)需求。具体而言,CHMP推荐批准Spinraza用于5q SMA的治疗,这是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%。欧盟委员会(EC)将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。如果获批,Spinraza将成为欧洲市场首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。

在美国,Spinraza已于2016年12月底获FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)儿科患者和成人患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为美国市场首个也是唯一一个获批治疗SMA的药物。值得一提的是,监管方面,FDA自收到Spinraza上市申请文件之后的3个月内便加速批准了该药,突显了该领域存在的严重未满足的巨大医疗需求。在美国和欧盟,Spinraza均被授予了孤儿药地位;在美国,Spinraza还获得了快车道地位和优先审查资格;在欧盟也收获了加速审批资格。目前,Spinraza已在美国市场上市销售。

Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的生产;在临床研究中,Spinraza治疗显著提高了SMA患者的运动机能。

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手,该病是一种相对常见的“罕见病”,在新生儿中的患病率为1:6000-1:10000。

据相关报道,目前中国国内脊髓性肌萎缩症(SMA)患者人数大约3-5万人。

CHMP支持批准Spinraza以及FDA批准Spinraza,均基于2个关键对照研究ENDEAR和CHERISH的积极数据,这些研究涉及超过170例SMA患者;其中,ENDEAR研究在婴幼儿期发病型SMA(infantile-onset SMA)患者中开展,CHERISH研究在晚发型SMA(later-onset SMA)患者中开展,这2个研究的数据证实,与不治疗相比,Spinraza治疗表现出临床意义的疗效和良好的安全性。具体如下:

(1)ENDEAR研究中,与未接受治疗的患者相比,接受Spinraza治疗的婴儿期发病型SMA患者(最有可能发展为1型SMA)在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善包括踢腿、头部控制、滚动、坐立和爬行,同时死亡或永久通气治疗风险表现出统计学意义的显著降低。

(2)CHERISH研究中,采用Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)进行评价,与未接受治疗的患者相比,接受Spinraza治疗的迟发型SMA患者(最有可能发展为2型或3型SMA)运动机能也表现出统计学和临床意义的显著改善。

(3)在症状前(pre-symptomatic)和有症状(symptomatic)个体中开展的开放标签数据与上述2个关键研究的结果一致。安全性方面,这些研究中,Spinraza表现出了良好的安全性。

Spinraza通过鞘内注射(intrathecal injection)给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液(CSF)中。在SMA患者中,SMN蛋白水平不足导致脊髓运动神经元功能退化。由于递送药物涉及腰椎穿刺术,因此存在一定的不良事件风险,如头痛、腰痛和呕吐。此外,在反义寡核苷酸给药后,已观察到了一些凝血功能异常和血小板减少症以及肾脏毒性。

 
 
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