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血液病治疗药物Afstyla获澳大利亚药品管理局(TGA)批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-04-24  来源:健康一线  浏览次数:0
摘 要:血友病是一组遗传性凝血功能障碍的先天出血性疾病,其共同特征是活性凝血酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向

血友病是一组遗传性凝血功能障碍的先天出血性疾病,其共同特征是活性凝血酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血,尤其是在肌肉、关节以及内脏。血友病主要分为A、B、C三型,A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性,该病通常是由体内VIII因子缺乏引起,可引起关节点的反复出血,从而导致关节严重受损。

近日,据外媒报道,血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司(http://www.chemdrug.com/company/)开发的一款血液病治疗药物(http://www.chemdrug.com/)Afstyla获得澳大利亚药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(TGA)批准,用于A型血液病患者的治疗。

Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友病的单链凝血因子产品(http://www.chemdrug.com/invest/),该药具有非常卓越的治疗出血和预防出血效果,适用于:(1)常规预防性治疗,预防或减少出血事件的频率;(2)控制和预防出血事件;(3)围手术期管理。由于其对血管假性血友病因子(VWF)具有极强的亲和性,因而具有更高的分子稳定性和更长的疗效持续时间。尤其值得一提的是,在临床研究中,A型血液病患者接受每周2-3次Afstyla预防性治疗,实现了中位年化出血率(AsBR)为零的强大疗效。研究中,Afstyla的耐受性良好,无一例患者因不良事件停止治疗。

Afstyla是一种新型重组单链人凝血因子VIII产品,每周注射2-3次,适用于所有年龄段的A型血有病患者。在美国,Afstyla已于2016年5月获FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准上市。目前,Afstyla正在接受包括瑞士在内的其他国家的监管审查。

当前,重度A型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次预防性治疗,大约82%的患者转向Afstyla预防性治疗后,能延长给药间隔,同时能减少所需的预防性治疗注射次数,并且不影响出血事件控制。根据澳大利亚出血性疾病登记处(NBA,2015)的数据,在澳大利亚有2158例A型血液病患者,其中640例为重度A型血液病。Afstyla在澳大利亚的上市,将极大地提高该国A型血有病患者群体的生活质量。

Afstyla的获批,是基于AFFINITY临床开发项目的数据,该项目包括从I期至III期临床研究,评估了Afstyla治疗重度A型血液病儿科患者和成人患者(1岁至61岁)的疗效和安全性。数据显示,Afstyla用于预防性治疗(prophylaxis)和按需治疗(on-demand treatment)均表现出卓越的预防出血和止血功效,在2种给药方案中,Afstyla的用药剂量均较低,同时具有非常好的安全性,患者接受长期的Afstyla预防性治疗后,其体内未检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)到针对Afstyla的抑制剂。
 

 
 
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