当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » FDA授予再生元在研抗体新药evinacumab颁发了突破性疗法认定

FDA授予再生元在研抗体新药evinacumab颁发了突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-04-07  浏览次数:0
摘 要:纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种遗传性疾病,患者由于非常高水平的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇而导致过早的心血管疾病。

纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种遗传性疾病,患者由于非常高水平的低密度脂蛋白(LDL)胆固醇而导致过早的心血管疾病。

  今日(4月7日),生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)再生元(Regeneron Pharmaceuticals)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已经为其在研抗体新药(http://www.chemdrug.com/)evinacumab颁发了突破性疗法认定(BTD),用于治疗纯合型家族性高胆固醇血症(HoFH)。

  HoFH是高胆固醇血症的最严重形式:与非患者群体低于130mg/dL的LDL胆固醇正常水平相比,未经治疗的HoFH患者的水平可高达500mg/dL至1000mg/dL之间。由于如此高水平的LDL胆固醇,HoFH患者处于易患过早心血管疾病的极端风险之下。如果不进行治疗干预,患者们通常在20岁之前就会出现动脉粥样硬化性心血管疾病的体征和症状。Evinacumab是靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体;作为一类脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂,ANGPTL3在脂蛋白代谢中起着重要作用。

2016年5月,Regeneron曾在第84届欧洲动脉粥样硬化学会(EAS)大会(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布了有关evinacumab的中期临床数据。来自前4名患者的初步数据显示:用药第四周时与基线水平相比,将evinacumab单抗加入到现有降脂治疗方案可使得LDL胆固醇水平降低55%(平均降低幅度范围为25%至90%)。所有4名患者接受了最大剂量的他汀类药物(http://www.chemdrug.com/)以及ezetimibe,另外一名患者额外接受了20mg的lomitapide。Evinacumab普遍耐受性良好,没有不良事件导致停药。

长期以来,HoFH患者对传统降脂疗法他汀类药物的反应不佳。这项正在进行的临床研究的初步数据显示,当与其他降脂治疗相结合时,evinacumab具有大幅降低LDL胆固醇水平的效益,并表明ANGPTL3是一个令人兴奋的新靶标。基于这些良好前景的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)结果,Regeneron已经正在筹划针对evinacumab的3期临床研究。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【FDA授予再生元在研抗体新药evinacumab颁发了突破性疗法认定】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行