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一种实验性药物可能有助于减少与镰状细胞病相关的疼痛发作

放大字体  缩小字体 发布日期:2016-12-05  浏览次数:0
摘 要:  根据美国疾病控制和预防中心,大约10万美国人有镰状细胞病,黑人受到不成比例的影响。患有遗传性镰状细胞病的人具有异常形状
  根据美国疾病控制和预防中心,大约10万美国人有镰状细胞病,黑人受到不成比例的影响。患有遗传性镰状细胞病的人具有异常形状的红细胞。这些镰刀形细胞粘附于血管壁,减慢和阻断正常的血流量。阻塞导致更少的血液和氧气到达细胞,这又导致严重的肌肉疼痛。

  一项新的研究发现,一种实验性药物(http://www.chemdrug.com/)可能有助于减少与镰状细胞病相关的疼痛发作。
 
  早期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的结果表明,该药--称为SelG1可以有效的减少镰状细胞相关的疼痛危象。此外,研究人员说:“该药显示出安全性和耐受性良好”。
 
  首席研究员Kenneth Ataga博士说:“患有镰状细胞病的患者有并发症,最常见的是疼痛危象,需要医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)护理,有时还需要住院治疗。他是北卡罗来纳大学教堂山的镰状细胞计划的主任。
  
   阿塔说:“我们治疗过的这种痛苦的案例较少”。目前,只有一种药物--羟基脲可用于帮助预防这种疾病的发作。尽管经过治疗,许多患者仍然有急性疼痛发作。
 
  Ataga说:“Selg1抗体,不同于羟基脲”。 SelG1攻击分子P-选择素,它主要负责阻塞正常血流量。他解释说:“通过停止P-选择蛋白,药物保持血液流动,从而防止疼痛危象”。
 
  对于他们的研究,Ataga及其同事随机分配198名镰状细胞病患者接受两个IV剂量的SelG1或安慰剂之一。患者一开始接受初始剂量,两周后接受另一剂量,然后每四周一次剂量持续50周,总共14次剂量。
 
  在研究的一年中,研究人员发现,接受最高剂量SelG1的患者镰状细胞疼痛危险率降低了45%。5%或更多的接受SelG1的患者出现副作用。这些包括关节疼痛,瘙痒,呕吐,胸痛,腹泻,疲劳,肌肉疼痛和胃痛。
 
  该试验是美国药物批准所需的三个研究阶段中的第二个。自此试验以来,药品(http://www.chemdrug.com/)巨头诺华公司(http://www.chemdrug.com/company/)已经收购了Selexys制药(http://www.chemdrug.com/)公司,该公司开发了SelG1并资助了研究。公司发言人说:“诺华公司没有决定是否或何时将开始更大的试验”。
 
  迈克尔尼克劳斯儿童医院的儿科血液学家Maggie Fader博士说:“将来会有多种药物可以提供给人们,效果将会很好”。
 
  Fader说:“研究只持续了12个月,所以患者的反应随着时间的推移是不知道的”。她补充说:“需要更大和更长的研究”。
 
  Fader说:“患有镰状细胞疼痛危象的患者有时尝试进行有风险的治疗或使用强大的阿片类止痛药,这可能导致依赖和需要越来越高的剂量。
 
  她补充说:“大多数人将患有严重的疼痛危机,他们需要麻醉品或住院治疗”。 一些可以减少这些并发症的疾病调节剂是欢迎的。
 
 
 
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