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Vtesse制药的罕见病创新药VTS-270获突破性创新药物资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2016-11-14  浏览次数:0
摘 要:尼曼匹克病又称鞘磷脂沉积病,属先天性糖脂代谢性疾病。其特点是神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的细胞。尼曼匹克病是一种逐渐进

尼曼匹克病又称鞘磷脂沉积病,属先天性糖脂代谢性疾病。其特点是神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的细胞。尼曼匹克病是一种逐渐进展、不可逆转、导致患者逐渐衰弱的罕见病,由于细胞内的脂质无法被转运出胞外,进而导致脂质在大脑、肝脏和脾脏中堆积,最终有可能导致死亡。尼曼匹克氏病C型又称慢性神经型(或称幼年型),多数在5~7岁出现神经系统症状,例如智力减退、共济失调、瘫痪等,患者可活至5~20岁。目前已有的疗法主要是针对特定的症状,以及预防并发症的发生。

近日,Vtesse制药(http://www.chemdrug.com/)的罕见病创新药(http://www.chemdrug.com/)VTS-270获得英国药物(http://www.chemdrug.com/)健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)产品(http://www.chemdrug.com/invest/)管理局授予的突破性创新药物(Promising Innovative Medicine,PIM)资格,用于治疗C型尼曼匹克氏症。英国药品(http://www.chemdrug.com/)监管部门的这一决策,将会使得该药物完成进入英国早期获药计划(EAMS)的第一步,进而有望在获得欧盟委员会批准之前,用于患者的治疗。

VTS-270是一种2-羟丙基-B-环糊精,能够清除胆固醇和鞘脂的堆积。Vtesse制药表示,初步的研究表明VTS-270能够有效促进突变细胞的胆固醇的转运,使其恢复正常细胞胆固醇代谢和调节的功能。目前Vtesse制药已经进行了该药物的I/II期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),试验表明在12个月和18个月的治疗中(每月逐步增大剂量),试验组的患者NPC神经损伤严重程度量表(NSS)和对照组相比,评分显著降低。安全性方面,患者出现了听力减退、瞬态性共济失调和瞬态疲劳。

值得一提的是,VTS-270在今年年初获得了FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予的突破性疗法认定,此次又获得了英国的PIM认定,说明VTS-270在治疗尼曼氏病方面具有很好的疗效。接下来Vtesse制药将会尽快完成IIb/III期临床试验,然后向监管部门提交上市申请。

 
 
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